血友病预防性治疗药物新突破！“零出血”治疗变可能

本文摘要：艾美赛珠单抗作为非因子化疗药物，与常规静脉注射凝血因子几乎有所不同。患者在经过一周一次皮下注射的预防性化疗后，其零发炎亲率可以分别超过62.9%和77%。 首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心吴润晖教授谈到。2019年5月25日，由北京血友之家罕见病关怀中心主办，罗氏制药中国反对，主题为舒适度化疗，乐享生活的血友病疾病理解公众传道活动在北京举办。

艾美赛珠单抗作为非因子化疗药物，与常规静脉注射凝血因子几乎有所不同。患者在经过一周一次皮下注射的预防性化疗后，其零发炎亲率可以分别超过62.9%和77%。

首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心吴润晖教授谈到。2019年5月25日，由北京血友之家罕见病关怀中心主办，罗氏制药中国反对，主题为舒适度化疗，乐享生活的血友病疾病理解公众传道活动在北京举办。血友病疾病理解公众传道活动现场血友病是一种由凝血因子缺少而造成炎症障碍的遗传性疾病，如临床上更为少见的A型血友病就是缺少凝血因子VIII。血友病的发作群体以男童居多，这些孩子发炎后往往血流好比。

吴润晖教授回应：血友病按照症状长短以及凝血因子的活性水平，分成轻度、中度和重度。当凝血因子浓度大于1%，即为重度血友病。重度患者经常不会再次发生肌肉或关节发炎，一般来说是自发性的且没原因，每周有可能发炎一至两次。因此，这些患者必需要在发炎前定期静脉注射凝血因子，这就是国际上引荐的防治化疗方案。

然而，高昂的化疗费用妨碍了标准剂量防治化疗方案在我国的广泛应用于。自2006年起，北京儿童医院开始使用将近四分之一的国际引荐剂量展开替代化疗，让就医患儿关节发炎增加80%以上，但低剂量防治化疗依然不存在较高的关节伤害风险，无法几乎制止关节恶性肿瘤的发展。另外，大约有10%-30%的患者在化疗后不会产生抗体FVIII抑制物。

抑制物的不存在造成患者化疗的有效性减少，发炎风险变高。比起没凝血因子VIII抑制物的患者，体内产生抑制物的患者丧生风险将不会下降70%，面临抑制物的患儿，静脉注射凝血因子也往往约将近化疗效果。2018年，首个非因子化疗、拆分抑制物的药物艾美赛珠单抗在我国获批上市。

它是目前首个可每周一次展开皮下注射的预防性化疗药物，可明显减少成人、青少年和儿童患者的发炎亲率，让零发炎化疗目标变成有可能。吴润晖教授谈道：艾美赛珠单抗与常规静脉注射凝血因子几乎有所不同。

即使对于常有抑制物的患者，发炎风险都大大降低。即使是既往拒绝接受旁路药物防治化疗的患者，先前并转至艾美赛珠单抗防治化疗后，发炎风险都会更进一步减少。如果需要坚决使用艾美赛珠单抗的常规预防性化疗，A型血友病患者将可以构建零发炎的目标。

北京血友之家罕见病关怀中心负责人关涛先生回应：目前北京注册的血友病患者有千余名，其中18岁以下中重度血友病儿童约有300名。而以现在国内的医疗水平，血友病儿童多数有机会像长时间孩子一样生活。但全国大部分地区情况并不悲观，许多有抑制物的患者仍面对无药能用的窘境。

我们敦促血友病防治化疗新药需要划入医保目录，可以让血友病患者充份感受到国家和政府的关怀。

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